未来财经网 前沿创业财经资讯

首页 /  商业看点 / 内容详情

精密生物科学油墨基因编辑处理

商业看点 时间:2021-09-18 21:00:28

达勒姆—Precision Biosciences已与基因编辑公司iECURE签订协议,将Precision的一种候选药物推进第一阶段临床研究。该协议还授予iECURE开发四个基于Precision专有ARCUS基因编辑平台的基因插入程序的许可。

作为回报,专门从事基因编辑的Precision将获得iCure的股权,并有资格获得里程碑和使用ARCUS技术开发的产品销售的版税。

ARCUS是由精密科学家发现和开发的。它使用DNA切割酶——或核酸酶——插入、移除或修复活细胞和生物体的DNA。ARCUS是基于一种天然存在的基因组编辑酶I-Crel,它在某种藻类中进化而来。

根据协议,iECURE计划最早在2022年提交Precision的PBGENE-PCSK9候选药物治疗家族性高胆固醇血症(FH)的1期临床试验申请。Precision将保留PBGENE-PCSK9的权利。FH是一种遗传性疾病,由19号染色体上的缺陷引起,导致LDL(有害)胆固醇水平非常高。

此外,Precision已授予iECURE使用其PCSK9定向ARCUS核酸酶开发其他四种罕见遗传病治疗方法的许可证。最初的重点是肝脏疾病。

“致力于改善生活:”Inside Precision Biosciences“与礼来公司达成巨额交易

该公司首席执行官乔·特鲁伊特(Joe Truitt)说:“我们成立iCure的目的是专注于存在大量未满足需求的基因疾病,我们可以以突变不可知的方式瞄准这些疾病。”。“在评估了不同的基因编辑技术和平台后,我们相信使用ARCUS进行基因编辑,包括使用独特设计的ARCUS核酸酶作为靶向PCSK9基因的基因插入工具,将有助于我们迅速将多个候选基因推向临床,并有可能实现高效、特异、高效的,和安全插入。”

Precision首席执行官兼联合创始人马特·凯恩(Matt Kane)表示:“基因编辑有望从根本上重塑众多治疗类别的治疗格局。我们很高兴宣布与iCure的新合作,我们希望这将帮助我们加快ARCUS平台基因敲除和基因插入的临床验证。”

Precision表示,预计其三个临床前项目将在未来三年内进入研究新药(IND)/临床试验应用(CTA)状态:

PBGENE-PCSK9治疗家族性高胆固醇血症(通过iECURE)。PBGENE-PH1用于原发性高草酸尿症(PH)1型。PH是一组罕见的遗传代谢疾病,其特征是肾脏和其他器官系统中积累一种称为草酸的物质。PBGENE-HBV治疗慢性乙型肝炎。

©北卡罗来纳州生物技术中心

 

研究报告了精密生物科学ARCUS®技术的积极临床前结果

标签: #商业看点

郑重声明:图文由自媒体作者发布,我们尊重原作版权,但因数量庞大无法逐一核实,图片与文字所有方如有疑问可与我们联系,核实后我们将予以删除。

标签列表

网站分类